好意思国食物药品监督处罚局 (FDA) 已批准 Gomekli ™ (mirdametinib) 用于融合患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 且有症状的丛状神经纤维瘤无法裕如切除的成东谈主和 2 岁及以上儿童患者开云体育(中国)官方网站。

丛状神经纤维瘤 (PN) 是一种沿周围神经鞘呈浸润性助长的肿瘤，会导致神经纤维瘤 1 (NF1) 患者凄婉和功能禁闭。

Mirdametinib 是一种丝裂原活化卵白激酶激酶 1 和 2 (MEK1/2) 禁绝剂，已在小鼠模子中裸露，该药物可通过禁绝卑鄙细胞外信号逶迤激酶 (ERK) 的磷酸化来减少神经纤维瘤的肿瘤体积和增殖。

🔬 这次批准基于灵通标签2b期ReNeu考验的数据，该考验评估了mirdametinib在2岁及以上患有无法手术的NF1相关PN且伴有严重并发症患者（N=114）中的安全性和有用性。操办参与者在每个28天周期的前21天罗致mirdametinib 2mg/m 2逐日两次口服，直至病情推崇或出现不行罗致的毒性。

主要绝顶是阐明的总体缓解率 (ORR)，界说为在24个周期的融合手艺，相接扫描中靶肿瘤体积放心至少20%的患者比例，该比例通过磁共振成像测量，并由盲法零丁中央审查进行评估。操办对象包括58名成东谈主患者（中位年事35岁）和56名儿童患者（中位年事10岁）。

操办恶果裸露，mirdametinib 融合的客不雅缓解率 (ORR) 具有统计学真理（成东谈主患者 41% [95% CI, 29-55]，儿童患者 52% [95% CI, 38-65]；P值均< .001）。成东谈主组和儿童组的中位缓解肇端时间为 7.8 个月（限度：4-19 个月），儿童组为 7.9 个月（限度：4.1-18.8 个月）。

在成东谈主组中，88%（n=21）确诊缓解的患者疗效握续至少12个月，50%（n=12）确诊缓解的患者疗效握续至少24个月。相似，在确诊缓解的儿科患者中，90%（n=26）的患者疗效握续至少12个月，48%（n=14）的患者疗效握续至少24个月。

不雅察到静脉输液量显赫且握久的减少；成东谈主和儿童绸缪静脉输液量的最好百分比变化中位数差异为-41%和-42%。此外，凄婉和健康相关生存质地也显赫改善。

成东谈主和儿童患者的安全性均处于可控限度内。

成东谈主患者中最常见的不良响应包括皮疹、泻肚、恶心、肌肉骨骼凄婉、吐逆和疲劳；最常见的3级或4级践诺室非常是肌酸磷酸激酶升高。除这些不良响应外，儿童患者还出现腹痛、头痛、甲沟炎、左心室功能禁闭和中性粒细胞计数减少（3级或4级）。

💊 Gomekli 提供 1 毫克和 2 毫克两种剂量规格的胶囊，以及 1 毫克口服混悬液片剂。口服混悬液片剂可整片吞服，或溶于水中制成口服混悬液。

由于戈麦克利 (Gomekli) 可引起眼部毒性和左心室功能禁闭，因此在开动融合前，应通过超声心动图评估视力和射血分数。

戈麦克利的推选剂量基于体名义积。可能需要调整剂量以戒指不良响应。

Gomekli 瞻望将在 2 周内上市；患者将大致通过专业药房赢得融合。

参考开首：

1. SpringWorks Therapeutics announces FDA approval of Gomekli™ (mirdametinib) for the treatment of adult and pediatric patients with NF1-PN. News release. SpringWorks Therapeutics.

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